PNAS:哈佛學者發現基因療法 舒緩腎衰竭等「老病」

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美國一份研究說明,有一種單一組合基因療法,可同時治療肥胖、第二型糖尿病、腎臟疾病與心臟衰竭等疾病,打破目前一種藥治一種病的困境,展現基因治療的前景。

《美國國家科學學院院刊》(PNAS)介紹一項基因療法,稱可治療肥胖、第二型糖尿病、腎衰竭、心臟衰竭這四種與衰老有關疾病。

不同基因組合注入老鼠 改善症狀也不同

這項基因療法涉及三種基因,分別是FGF21、αKlotho、sTGFβR2的可溶形式,過去的研究顯示,老鼠的這三種基因過量,都能改善健康、增加壽命有關的正面現象。

實驗以腺相關病毒AAV為載體,分別建構3個基因的療法,接著單獨或組合性地注射進實驗用老鼠體內。在長期提供高脂肪飲食的老鼠中,使用FGF21基因治療即可逆轉肥胖與糖尿病。用在有心臟衰竭症狀的老鼠中,單用sTGFβR2或與另兩個基因同時使用,心臟功能增加58%。在腎功能有問題的老鼠中,sTGFβR2與FGF21組合可減緩腎臟萎縮。

實驗結果良好 邁入臨床一大步

結果說明,上面提到的四種與衰老有關的疾病,能夠仰賴FGF21及sTGFβR2的組合基因療法改善,提升動物生存力。且這些基因不會傳給後代,也不會修改該動物的DNA。不過論文作者提到,三個基因同時使用,效果較差,原因還要等待進一步研究。

哈佛大學教授George Church表示,這項實驗結果,是這項療法朝向進入臨床的一大步。且可望有效降低免疫相關問題。

葉立斌 記者
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