美國食品藥物管理署近日研議批准一種白血病基因療法 CTL019，這種療法是藉由改變病患基因的醫療方式，提升自體免疫細胞的機能，將細胞轉化為科學家所稱的「活的藥物」(living-drug)，能有效的提升對抗白血病的能力。假使FDA 最終批准 CTL019 療法，將意味著一種醫療新時代的來臨。。

CTL019 療法是個人化醫療的最佳體現。醫療團隊必須為使用這項技術的病患設計個別的治療方案，醫護人員在核准的醫療中心取出患者細胞，隨之凍結並運送至這項療法的製造商諾華藥廠解凍和加工，經過處理後解凍，再運回治療中心。為了使用這項技術，必須為每個病人創造一個獨立的治療方案 – 將其細胞在批准的醫療中心移除，並凍結，運往諾華工廠解凍和加工，再次冷凍並運回治療中心。一旦獲得批准 CTL019 將是第一個獲得 FDA 批准的基因療法。這項療法的成效相當驚人，在臨床實驗中，當其他治療方式都失敗了，只要單支劑量的CTL019 療法，就可以為面臨死亡的數十名患者帶來長時間的緩解，甚至帶來治癒的希望。所以FDA研擬小組建議批准將這種療法用於治療復發或對其他療法產生抗性的B 細胞急性淋巴細胞白血病。

其中一名現年12 歲的患者 Emily Whitehead，是第一名接受基因療法的兒童，她與父母一起參加FDA 的研擬會議，她力主批准這款挽救她生命的藥物。Emily 6 歲的時候曾在費城兒童醫院的一項研究中接受治療，但嚴重的副作用諸如發燒、血壓下降、肺充血幾乎使她喪命。但是接受了 CTL019療法後，Emily 就不再患有癌症。Emily 的父親 Tom Whitehead 相信，CTL019 獲批後，將拯救全世界數以千計兒童的生命，他說：「希望未來審查小組中的人能告訴後代，我們終結了化療和放療這些帶有毒性的標準療法，將血癌變成了一種可治療的疾病，即使復發了也不用怕。」

CTL019 療法最初是由賓州大學研發，現今由諾華公司持有，它所治療的B 細胞急性淋巴細胞白血病六成發生在青少年和兒童身上，大部分患者可以用一般療法治癒，但15%的患者像是 Emily 對一般療法沒有反應，或產生病情反覆的狀況。

諾華藥廠提供給FDA  的案例顯示，2015年4月至2016年8月接受治療的63例患者的研究，其中52例（82.5％）緩解 。這款療法上市後，諾華公司初期將把CTL019 療法限定在極少數醫療機構中。據預測這款療法的費用將高達30 萬美元。 因為 CTL 019 的成功，近年研究人員也不斷嚐試其他基因療法，治療侵入型腦瘤、骨髓瘤和白血病的其他變種，假使未來其他基因療法也陸續成功，將幫助人類治癒過去無法治療的疾病，使更多人重獲幸福人生。

資料來源
F.D.A. Panel Recommends Approval for Gene-Altering Leukemia Treatment