諾華Novartis近日宣布，日本厚生勞動省MHLW已批准基因療法Zolgensma，專用於治療2歲以下的脊髓性肌肉萎縮症SMA兒童患者。接受Zolgensma治療的患者，必須抗AAV9抗體為陰性。據估計，在日本，每年約有15-20例SMA患者有資格接受治療。