孤兒藥指的是一些專門用於治療罕見疾病的藥物，名稱來自孤兒孤苦無依且乏人重視的印象。據估計美國有3000萬人受制於7000種罕見性疾病，所謂的罕見疾病是指病患數少於20萬名的疾病。由於孤兒藥市場需求太小，導致廠商普遍認為難以回收成本，導致罕見疾病患者無力負擔購藥費用。

受政策激勵，廠商紛紛投入罕病新藥開發

所以美國國會於1983年通過孤兒藥法案，鼓勵藥廠開發病患數過少的罕見性疾病，以照顧弱勢病患。美國食品藥物管理局(FDA)對於罕見疾病具有診斷或治療展現潛力的藥物或檢測產品，給予孤兒藥的資格認定，以激勵藥物研發機構開發治療罕見疾病的藥物。

孤兒藥法案成立以前只有38個孤兒藥上市，而近三十年來獎勵奏效，配合基因科技與廠商的競合，截至2015年為止，美國總共有511個孤兒藥被批准上市。而日本於1993年，歐洲於2000年，也陸續通過孤兒藥法案。

所以，儘管孤兒藥針對的病患數極少，但事實上是相當值得開發的藥物。不同於一般認知，2015 年全球孤兒藥營收就達到 1020億美金，佔全球專利藥營收的15.5%！知名的市場報告EvaluatePharma追蹤500家藥物公司的產品，預測2020年整個國際孤兒藥市場會爆炸性成長為1760億美金的營業額，是一般藥物的二倍，後勢看漲！

膽管癌新藥 CX-4945 取得孤兒藥資格

日前生華科 就有一款針對膽管癌的藥物 CX-4945 取得美國孤兒藥資格。CX-4945是一種全新的小分子藥物，在癌細胞DNA進行損傷修復的機制中，可抑制蛋白激酶CK2的活性，藉此阻斷癌細胞的自我修復能力，進而增強化療藥物毒殺癌細胞的效果，達到抗癌作用。CX-4945在晚期膽管癌的治療上，證明了它相當有利的安全性和藥效性。膽管癌是一種罕見卻相當惡性的膽道癌症，在亞洲發病率是美國的十倍，但是早期發現不易，目前能有效治療的方式有限，五年平均存活率只有20%。經美國FDA認定為「孤兒藥」的藥品，將享有7年的獨賣權，而由於生華科CX-4945獲得孤兒藥資格認定，未來在申請藥品上市時，未來生華科也將有機會因此透過較具彈性的審查制度，而能快速投入膽管癌的治療與發展。

參考文獻

http://www.evaluategroup.com/public/Reports/EvaluatePharma-Orphan-Drug-Report-2015.aspx