諾華推出全球首個脊髓性肌肉萎縮症(SMA)基因療法,治療2歲以下兒童!
諾華Novartis近日宣布,日本厚生勞動省MHLW已批准基因療法Zolgensma,專用於治療2歲以下的脊髓性肌肉萎縮症SMA兒童患者。接受Zolgensma治療的患者,必須抗AAV9抗體為陰性。據估計,在日本,每年約有15-20例SMA患者有資格接受治療。
諾華Novartis近日宣布,日本厚生勞動省MHLW已批准基因療法Zolgensma,專用於治療2歲以下的脊髓性肌肉萎縮症SMA兒童患者。接受Zolgensma治療的患者,必須抗AAV9抗體為陰性。據估計,在日本,每年約有15-20例SMA患者有資格接受治療。
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