#CRISPR

征服B型血友病之路

Sangamo Biosciences 公司所推出的 B 型血友病基因治療藥物 SB-FIX,在 2016 年獲美國食品藥物管理局 (FDA) 指定具有「孤兒藥」(orphan drug),指專門用於治療罕見疾病的藥物) 資格,並預計在年底前以 B 型血友病成人病患為對象,展開 Phase I/II 臨床試驗 (SB-FIX-1501) 探討其安全性與療效。

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