諾華推出全球首個脊髓性肌肉萎縮症(SMA)基因療法,治療2歲以下兒童!
諾華Novartis近日宣布,日本厚生勞動省MHLW已批准基因療法Zolgensma,專用於治療2歲以下的脊髓性肌肉萎縮症SMA兒童患者。接受Zolgensma治療的患者,必須抗AAV9抗體為陰性。據估計,在日本,每年約有15-20例SMA患者有資格接受治療。
諾華Novartis近日宣布,日本厚生勞動省MHLW已批准基因療法Zolgensma,專用於治療2歲以下的脊髓性肌肉萎縮症SMA兒童患者。接受Zolgensma治療的患者,必須抗AAV9抗體為陰性。據估計,在日本,每年約有15-20例SMA患者有資格接受治療。
從上個月開始,加州再生醫學研究中心宣布不再接受撥款申請,但對已批准的研究項目仍持續撥款。加州再生醫學研究中心成立於2004年,州政府以30億美金支持幹細胞研究,讓加州成為世界級的幹細胞研究重鎮。目前利用幹細胞治病的良藥尚未出現,面對研究經費即將用完的情形,科學家開始勒緊褲帶,未來加州是否有可能持續投入大批經費來支持幹細胞研究,或許我們可從加州的幹細胞發展歷程一窺全貌。