Sangamo Biosciences 公司所推出的 B 型血友病基因治療藥物 SB-FIX，在 2016 年獲美國食品藥物管理局 (FDA) 指定具有「孤兒藥」(orphan drug)，指專門用於治療罕見疾病的藥物) 資格，並預計在年底前以 B 型血友病成人病患為對象，展開 Phase I/II 臨床試驗 (SB-FIX-1501) 探討其安全性與療效。