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罕病治療有望 臺灣技術成突破關鍵

政府公告的罕見疾病─慢性肉芽腫病,是一種先天免疫缺損疾病,發生率約為20萬分之一,主因為基因突變造成白血球功能異常,目前市售無任何治癒慢性肉芽腫病的藥物,目前僅使用干擾素預防感染,或等待骨髓移植提高免疫功能,為此臺灣成大醫院、國研院動物中心組成研究團隊,合力開發「導向性奈米藥物」全新療法,利用模擬慢性肉芽腫病患的基因改造鼠,目前已成功恢復動物的免疫功能缺失。

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