罕見病新藥! C3抑製劑pegcetacoplan美歐申請上市

Apellis製藥公司致力於通過開創性的靶向C3方法開發首創和同類最佳療法,用於治療由補體級聯反應的不受控或過度激活所驅動的廣泛疾病,包括血液學、眼科學和腎臟學領域的疾病。

 

 

近期該公司宣布,已向美國食品和藥物管理局(FDA)提交了一份新藥申請(NDA)、向歐洲藥品管理局(EMA)提交了一份營銷授權申請(MAA),尋求批准pegcetacoplan(APL -2),用於治療陣發性睡眠性血紅蛋白尿症(PNH)。 FDA和EMA將於2020年第4季度做出關於受理NDA和MAA的決定。在臨床試驗中,pegcetacoplan已經證明了其提升PNH護理標準的潛力。

 

NDA和MAA的提交基於頭對頭3期PEGASUS研究的結果,證明pegcetacoplan優於PNH標準護理藥物Soliris(eculizumab),在16週時血紅蛋白水平在統計學上有顯著改善,溶血的關鍵標誌物的正常化率更高,FACIT-疲勞評分具有臨床意義的改善。在該研究中,pegcetacoplan的安全性與Soliris相當。

值得一提的是,pegcetacoplan是第一個在血紅蛋白水平上顯示出優於Soliris的研究性療法,高達85%接受pegcetacoplan治療的患者沒有輸血。而目前接受Soliris治療的PNH患者中,大多數都患有持續性貧血。 PEGASUS研究的結果顯示,pegcetacoplan有潛力成為PNH患者的新護理標準。

 

 

pegcetacoplan是一種研究性、靶向性C3抑製劑,旨在調節補體過度激活,這是導致許多嚴重疾病發生和發展的原因。 pegcetacoplan是一種合成的環肽,與一種聚乙二醇聚合物結合,特異性地與C3和C3b結合。目前,pegcetacoplan正被開髮用於治療多種疾病,包括PNH和C3腎小球病。在美國,FDA已授予pegcetacoplan治療PNH和GA的快速通道資格。

Soliris是Alexion公司銷售的一款藥物,這是一種首創的補體抑製劑,通過抑制補體級聯反應終端部分的C5蛋白髮揮作用。補體級聯反應是免疫系統的一部分,其不受控激活在多種嚴重的罕見病和超級罕見病中發揮了重要作用。 Soliris於2007年首次獲准上市,之前已獲批多種超級罕見病:PNH、非典型溶血尿毒症綜合症(aHUS)、抗AchR抗體陽性全身性重症肌無力(gMG)、抗水通道蛋白-4 (AQP4)抗體陽性的視神經脊髓炎譜系障礙(NMOSD)。

 

 

Soliris是全球最暢銷的孤兒院之一,2018年銷售額高達35.63億美元。目前,Alexion公司也正在開發Soliris的升級版產品Ultomiris,後者已於2018年12月獲得FDA批准PNH適應症。 2019年10月,Ultomiris獲FDA批准新適應症:治療aHUS兒童和成人患者。 Ultomiris是第一種也是唯一一種每8週給藥一次的長效C5補體抑製劑,在治療PNH的III期臨床研究中,Ultomiris每2個月(8週)輸註一次與Soliris每2週輸註一次在全部11個終點方面均達到了非劣效性。

 

參考資料:

生物谷

Apellis Announces Submission of Pegcetacoplan Marketing Applications to FDA and EMA for Patients with PNH

俊逵

作者

俊逵

曾任職於醫院機構,主要探討癌症藥物治療相關。想用文字為大家帶來最新的生醫訊息

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