治癒罕病挽救不孕 基因編輯當真無所不能?

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CRISPR-Cas9基因編輯技術在學術界上相當熱門,對基因編疾技術帶來的突破性的發展,並為臨床上各種遺傳疾病帶來希望;而由於改造過的基因的確能像藥物般應用於人體,美國食藥署已發佈草案將基因編輯納入藥物列管。

在畜牧與農產上,基因編輯無法保證完全沒有意外,經過基因改造的動物或植物也許較可口甚至不受某些疾病威脅,但在野外很有可能導致生態的浩劫;在疾病治療上,精準醫療讓基因編輯技術拯救了先天性基因缺陷的疾病,已有研究修復了免疫缺陷病患的造血幹細胞,甚至也有研究利用基因編輯的技術,對特定肝病進行標把性的治療。不同於CRISPR-Cas9的編輯技術,科學家利用嶄新PNA分子,修正造血幹細胞的治病基因,解決了CRISPR無法直接於活體注射的缺陷。但基因編輯也並不是所有疾病的萬靈丹,科學家想以CRISPR-Cas9的技術醫治愛滋病毒的複製,卻反而加速病毒的突變。

而在疾速發展的技術裡,除了安全性,不免存在道德倫理的爭議:基因編輯既然能治療先天的基因缺陷,是否同樣也能更「優化」原本的基因?由於苦惱於不孕的夫婦越來越多,試管嬰兒的技術也同樣在發展,日前已有日籍科學家於體外培育小鼠的精原幹細胞,若日後相關技術不斷精進,以基因編輯的方式不但篩去先天基因缺陷的精子或卵子,增加受孕機率,甚至降低罕病兒,日後是否還能打造「完美」「聰明」的基因?不免讓人存有為了優生學而篩選基因甚至「設計」嬰兒的疑慮。

人類掌握了基因編輯技術彷彿掌握了造物主的神力,看似能創造出任何事物,治癒所有疾病,卻也同時是把雙面刃,在道德倫理甚至安全的考量下,如何使用仍須掌握得宜。

參考文獻:

1.The FDA Wants to Regulate Gene-Editing That Makes Cows Less Horny
2.Suk See De Ravin et al. CRISPR-Cas9 gene repair of hematopoietic stem cells from patients with X-linked chronic granulomatous disease. Science Translational Medicine  11 Jan 2017
3.Raman Bahal et al., In vivo correction of anaemia in β-thalassemic mice by γPNA-mediated gene editing with nanoparticle delivery, Nature Communications, 2016
4.Mitinori Saitou et al. In Vitro Derivation and Propagation of Spermatogonial Stem Cell Activity from Mouse Pluripotent Stem Cells  Cell Reports  Volume 17, Issue 10, p2789–2804, 6 December 2016

作者

沈靜

擅長觀察生技及醫療時事,並關心國際間最新醫療科技動態與發展,運用淺顯易懂的說明方式,讓讀者快速閱讀並理解。

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