幹細胞醫學新進展,有望生產個人化血液解決供給問題

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近期的科學研究新進展,科學家們已經十分接近量產血球細胞了!這個新進展將能解決血液供給不足,以及骨髓疾病患者的問題,將徹底改變需要頻繁輸血的疾病治療模式。

幹細胞逐漸被應用於人類醫學

近年來,幹細胞的相關研究逐漸擴展,除了生物科學的研究外,更嘗試應用於人類醫學治療上。幹細胞與體內一般細胞不同,他具有特殊的編程,可以透過自然或誘導的方式,分化成為其他細胞。主要可分為兩種,一為胚胎幹細胞,具有較強的分化能力,可分化成為多種不同的細胞。另一種為成體幹細胞,分化能力較為受限,僅能分化成特定幾種細胞,用於修復組織或是汰換掉舊的細胞。2006年時,科學家首次將小鼠的細胞,經過誘導後轉變成為iPS多能性幹細胞。自此之後開啟幹細胞領域的大量研究。而從此時開始,科學家就不斷嘗試利用幹細胞來生產新的血液細胞,然而,這是首次這麼接近將幹細胞分化成為完整功能的血球細胞。

幹細胞製造血球,大幅增加血液供給量

利用幹細胞生產血液細胞的目標,是希望可以透過提取患者自身的細胞,將其轉變為iPS多能性幹細胞後,利用此幹細胞不斷分化產生新的血液細胞,這樣患者就可以自己生產無限供給的血球,不需要倚靠其他健康人們的捐贈。另外,這樣的作法也能應用在一般的血液捐贈上,可以使用一般健康捐血者的細胞並將其轉變為iPS多能性幹細胞,這樣將能大幅增加血液供給,提供需要輸血的病患使用。來自波士頓兒童醫院的Rio Sugimura研究員表示,遺傳性的血液疾病患者,甚至可以利用基因編輯的方式,修復遺傳缺陷,並成功製造出健康的血球細胞。

利用iPS和胚胎幹細胞生產具功能血球

第一個發表相關研究的論文中,研究人員使用了iPS和胚胎幹細胞,給予他們特殊的化學信號,使幹細胞轉化為血球前驅細胞,接著再給細胞轉錄因子,使其成為真正具功能的血球細胞。研究人員發現需要五種轉錄因子,分別為RUNX1、ERG、LCOR、HOXA5和HOXA9,來強制細胞進入正確的分化程序。波士頓兒童醫院的研究負責人George Daley表示:「我們非常接近能夠產生真正的人類血球細胞,這項工作是20多年努力的結果。」

使用成體幹細胞生產血球有如直航機,免去複雜程序

第二篇研究的作法略有不同,來自紐約威爾康奈爾醫學中心(Weill Cornell Medicine)的一個小組不再使用iPS多能性幹細胞或胚胎幹細胞,而是使用從小鼠肺壁獲取的成體幹細胞,培養於含有四種轉錄因子Fosb、Gfi1、Runx1和Spi1,且模擬人類血管內環境的培養皿中,此方法能夠將成體幹細胞直接分化為血球細胞,無需經過iPS的過程。帶領團隊完成研究的Shahin Rafii表示,他們的實驗方法有如直航班機,可以挑過中間的複雜程序。而Daley團隊的技術則是轉機後才到達目的地。雖說如此,但目前結果僅止於動物實驗,哪一種方法在人體中會有更好的效果暫時還不得而知。不過可以期待的是,未來人類或許可以透過簡單的方式,自給自足需要的血液供給,在醫療上不再需要仰賴他人捐贈,並且可以修復遺傳性的血液或骨髓疾病。

作者

ALMA WU

擅長觀察生技及醫療時事,並關心國際間最新醫療科技動態與發展,運用淺顯易懂的說明方式,讓讀者快速閱讀並理解。

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