基改人指日可待 ? 科學家首次成功編輯人類胚胎時期的基因

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最新一期的《自然》雜誌的一項爆炸性的研究顯示,科學家們首次利用 CRISPR成功修復了人類胚胎時期常見的會導致嚴重心臟疾病的基因缺陷。這項研究是一個重要的突破,震驚整個科學界,顯示未來有許多疾病都即將有被治癒的可能。雖然目前尚未投入實際臨床,但基因編輯保護嬰兒免受遺傳疾病威脅的前景突然一片燦爛。

CRISPR系統是一項2012年才被發現的最新技術,近年來 CRISPR 一直是修改基因 —人類和其他物種基因的主要工具。不只被應用在人類基因領域的研究應用上 (像是愛滋病毒、血友病和白血病),也被用在增強植物抗病蟲和消滅蚊蟲傳播瘧疾的能力上。近日這一則重大的基因編輯消息釋出之前,科學家多是將注意力放在對個別細胞的基因編輯,而非能將個體特徵遺傳給下一代的卵子、精子和胚胎上。

美國奧勒岡健康與科學大學的Shoukhrat Mitalipov 和他來自中國、韓國及索克生物研究所的研究團隊,選擇在受精卵剛形成時就以 CRISPR 修復基因,改善了胚胎當中的基因缺陷,讓胚胎發育為人後,被修復的基因就能夠遺傳給後代。相比只修復單個基因的方式,這種治療方式可謂「永絕後患」。他們把 CRISPR 技術運用在生命的最初階段,以確保基因修正能擴及到胚胎的全面細胞。不過這些胚胎只被用於科學研究,所以目前沒有任何一個胚胎生長超過三天。

Shoukhrat Mitalipov 將健康卵子與心臟疾病患者的精子結合為帶有心臟疾病缺陷的胚胎,並且在受精卵尚未分裂之時,就立刻以 CRISPR 系統切除受精卵中的突變基因。50 個受精卵中的 72 % 胚胎都不再出現突變基因,細胞裡的基因缺陷都被修正了。

雖然 CRISPR 堪稱目前最準確的 DNA 修正技術,但仍可能意外的剪輯。這項研究的實驗過程裡,在基因修復的時候,並未見到 DNA 產生錯誤。」麻省理工學院癌症研究員Richard Hynes說,「過去反對基因編輯的理由是它不夠安全,但這個重大突破後的不久後,基因編輯就會很安全了。」這項技術未來可能適用於遺傳突變所造成的萬種疾病中的任何一種,像與BRCA突變相關的乳腺癌和卵巢癌、亨廷頓舞蹈病、地中海貧血症,甚至是鐮狀細胞性貧血症、早發型阿茲海默症等。

不過除了醫療的重大進展令人振奮之外,這項基因工程的成就再度帶來倫理上的陰影,若該技術未來發展成熟,不僅能預先治療各種遺傳疾病,未來還可能會有人依照父母的喜好,來嘗試設計特定特徵或款式的嬰兒基因。也有人擔心這會加劇社會的不平等: 那些富有的人能讓自己的後代從基因修改開始,由才智到外貌都隨心所欲的優秀拔尖,並且憑之得到更多的社會資源和財富。

資料來源
Scientists edit human embryos for first time in US

 

作者

江 盛之

擅長觀察生技及醫療時事,並關心國際間最新醫療科技動態與發展,運用淺顯易懂的說明方式,讓讀者快速閱讀並理解。

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