和病毒打基因戰,利用CRISPR/Cas9剔除愛滋病基因

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一直以來,讓人們聞之色變的愛滋病,即將有新的治療方式了。由Kamel Khalili帶領的研究團隊,在<<Gene Therapy>>上發表了一篇研究,這是他們第一次成功的將HIV病毒基因,從帶有愛滋病病毒基因的老鼠基因組內去除。

HIV病毒DNA會永遠嵌入病患感染細胞中

愛滋病全名為後天免疫缺乏症候群(Acquired Immune Deficiency Syndrome,AIDS),因人類免疫缺陷病毒(Human Immunodeficiency Virus,HIV)的感染所引起,HIV病毒是反轉錄病毒,在感染人類時會將自己的遺傳物質反轉錄成為DNA,再嵌入人類細胞的DNA中,利用人類本身的系統,大量製作出病毒,破壞免疫系統,導致人體無法抵擋其他疾病。而嵌入人類DNA中的病毒基因則會一直潛伏在人類細胞中。

利用CRISPR/CAS9編修基因,剔除體內HIV病毒基因

由Kamel Khalili帶領的研究團隊嘗試使用基因編輯的方式來治療愛滋病。幾年前,他們使用基因編輯工具 CRISPR/Cas9成功的剔除來自愛滋病患的細胞。然而,只有細胞實驗的數據尚不足以發展一種新的療法,因此這次他們嘗試使用活體動物來進行試驗。他們使用大鼠(rats)及小鼠(mouse)兩種模式動物進行試驗,首先,研究團隊設計了一段HIV的基因,透過分子技術,讓老鼠體內幾乎所有細胞都被嵌入HIV基因,模擬人類感染的情況,接著再設計針對HIV病毒基因的CRISPR/Cas9,將其透過老鼠尾部的靜脈注射進入血液,利用基因編輯的方式,來改變HIV病毒感染的足跡。CRISPR厲害的地方在於,他能夠十分精確的剔除目標病毒基因,並讓動物體本身的DNA完好無缺。

治療方式簡單有效,期待臨床試驗能造福更多病患

他們的研究顯示,CRISPR在大鼠及小鼠中剔除病毒基因的能力十分不錯,在兩種物種中,都能剔除一半以上的病毒基因。雖然無法完全去除HIV病毒的基因,但卻能夠大量減少病毒的感染。目前的抗愛滋藥物雖有不錯的效果,但同樣無法去除所有的病毒。這個尚在實驗階段的研究,也許能夠成為傳統治療方式很棒的輔助方法。Kamel Khalili表示,這是很大的一步進展,他們正在進行更進一步的研究,好確定需要給予的CRISPR量,並且監控使否有出現任何的副作用。Kamel Khalili說道「這真的十分簡單,如果這項技術之後順利進入臨床治療階段,將能將治療變得十分簡單,不用透過骨髓移植等浩大又困難的手術,就能治癒愛滋病患者。」另外,若能順利進入臨床治療,將能造福許多開發中國家的病患,因為大多數的愛滋病患身處於醫療資源較貧瘠的地區。」

ALMA WU

作者

ALMA WU

擅長觀察生技及醫療時事,並關心國際間最新醫療科技動態與發展,運用淺顯易懂的說明方式,讓讀者快速閱讀並理解。

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