兩名英國嬰兒接受免疫細胞基因治療 成功治癒血癌

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近日,英國倫敦大奧蒙德街醫院(Great Ormond Street Hospital)的醫生,對捐贈者的免疫細胞做遺傳改造後,導入兩名血癌嬰兒的體內,這兩名嬰兒年齡分別分別為 11 個月和 16 個月,療程成功治癒他們的癌症。醫生使用的其中兩項遺傳改造使用 TALEN技術,其中一項改造讓免疫細胞無法攻擊受體,另一項改造讓免疫細胞攻擊。兩名嬰兒年齡先前接受的治療都沒成功。療程負責人表示,經治療後兩名嬰兒目前情況穩定。

治療成功的新聞引發巨大關注,但有些研究者仍質疑,由於治療過程中仍然使用到化療,所以這次的成功並不能證明確實是基因療法治癒了白血病,只能證明這種方法有一定成效。目前,將改造 T 細胞用於治療,還未實現商業化。但顯然人們對此寄予高度期待,因此亦吸引了眾多投資者,包括生物技術公司 Regeneron,Kite Therapeutics,Fate Therapeutics,以及 Cell Midica。根據製藥公司諾華(Novartis)和朱諾(Juno)的研究,約半數病人經過自身血細胞改造治療,癌症永久痊癒。

兩名英國嬰兒的療程使用由捐贈者提供的血細胞,屬於拿來即用療法,患者馬上就可以接受治療,而且從捐贈者而來的血液能製造數百份劑量,每份的成本約莫 4000 美元,反之,如果使用患者自己的免疫細胞,就要先進行改造,再引入患者體內,虛實不只較長,花費也更高,每份成本約 50000美元

但朱諾的創辦人 Robert Nelson 説他仍看好自體移植,所以他並不擔心其他公司正在開發異體通用免疫療法,因為他認為有一天還是要走自體移植的方式,而朱諾對此也開始展開研究。他的觀點認為,即便兩者療效相同,人們普遍會傾向使用自己身體的細胞,而不是接受外來、他人的細胞。不過無論是使用自體細胞還是異體細胞,基因治療都為癌症患者和患者的家屬帶來了一絲希望,

 

https://www.technologyreview.com/s/603502/two-infants-treated-with-universal-immune-cells-have-their-cancer-vanish/

 

 

 

 

 

作者

江 盛之

擅長觀察生技及醫療時事,並關心國際間最新醫療科技動態與發展,運用淺顯易懂的說明方式,讓讀者快速閱讀並理解。

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