個人化基因編輯:CRISPR將帶來的改變

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假設你的身體就是一台 DNA 電腦,如果我們能夠在它當機(生病)的時候,通過刪除過程中的錯誤基因,是否就能像按下了「刪除」按鈕一樣,去避免這樣的疾病呢?答案是可能的。

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CRISPR系統可說是科學的一大突破,它就像一把基因的剪刀,去「剪下」「刪除」或者「修改」錯誤的基因。然而基因編輯雖然強大,能夠把人身上一些不好的基因刪除修改,但是一旦發生錯誤,就可能形成新的遺傳疾病,於是有了「CRISPRi」。

「CRISPRi」就是在CRISPR 的基礎上,去除了剪刀的功能,加入了更智慧的功能,能夠「開啟」和「關閉」基因。人體基因組有 2 萬多個基因,這些基因細微的差異和不同的表現構成了我們個體的差異。通過CRIPSRi來編輯,它可以找到基因組裡表現的「開關」,然後去打開或者關閉,找到罕見疾病的開關、近視眼的開關等等,都可以選擇去關閉,而不是去刪除這些基因,就不用擔心刪除基因會讓我們造成變異,同時又能治癒目前沒有解藥的疾病。

改變未來醫學和社會環境的鑰匙

首先是人體自身的改造,這樣的系統可以客製化我們的免疫系統。每個人的免疫系統會去除一些對身體不好的東西,病毒或癌細胞,但在這個過程當中如果能夠通過基因編輯的方式來精準化這些免疫細胞的專一性,在癌症患者身上單一殺死癌細胞,避免攻擊身體其他器官與健康細胞。而器官損傷造成的疾病,如老年癡呆是神經系統受到了損傷,未來也可能基因的修復設計和再生醫學讓器官損傷的問題得到解決。

其次是對於藥物開發,西藥對於每一種疾病的解決方法,是找到對應的小分子藥物,量產然後治療。但事實上,很多疾病找不到有效的對應藥物,或是即便找到了對應的藥物,成本卻不是一般人能夠負擔得起的。在這種情況下,基因編輯或許就可以改變這種困難的狀態。

對社會和環境的改變

人類從地球上出現到現在經歷了 500-700 萬年的演化才發展到了現在的樣子,由於技術的進步,我們的壽命在不斷延長,一定程度上也讓人類社會發展迅速。但相應的,我們的世界卻仍然有很多疾病難題無法解決。人口增加和老齡化問題對全世界的醫療系統負擔都很大,如果能夠通過基因編輯的方式設計新藥物和治療方案,那麼不論是醫療系統還是整個社會,無疑是具有非常大的推動作用,也許在不久的將來,基因編輯的技術能夠幫助我們克服很多疾病,甚至「醫治傷患、逆轉時間、改變命運」。

作者

沈靜

擅長觀察生技及醫療時事,並關心國際間最新醫療科技動態與發展,運用淺顯易懂的說明方式,讓讀者快速閱讀並理解。

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